Фармакоекономіка: термінологія, методи і законодавчі вимоги до фармакоекономічного аналізу у провідних країнах світу

Зростання вартості лікарських засобів (ЛЗ), розробка й упровадження нових методів діагностики, лікування захворювань відбуваються при обмеженому фінансуванні державою чи страховими фондами. Вирішити цю проблему можна шляхом оптимізації витрат на забезпечення населення ЛЗ. Відповідно до результатів фармакоекономічного аналізу (ФА) пріоритетними повинні бути ефективні, безпечні за даними доказової медицини, економічно вигідні та доступні ЛЗ для лікування найпоширеніших, соціально важливих захворювань. Системи охорони здоров’я розвинутих країн Заходу мають законодавчо затверджені вимоги до ФА ЛЗ і медичних технологій [1, 2, 19].
Мета нашої роботи – проаналізувати методи, термінологію та вимоги до ФА, які діють у провідних країнах світу, щоб уніфікувати терміни і методи ФА ЛЗ в Україні залежно від завдань досліджень для підвищення їх якості та використання результатів при перегляді Національного переліку основних ЛЗ, у перспективі – Державного формуляра ЛЗ, відповідно до положень Державної програми забезпечення населення ЛЗ на 2004-2010 рр. (Постанова Кабінету Міністрів України від 25.07.2003 р. № 1162) та Національного плану розвитку охорони здоров’я до 2010 р. (Постанова Кабінету Міністрів України від 13.06.2007 р. № 815).
Фармакоекономіка (pharmacoeconomics) як наука вивчає у порівняльному аспекті показники терапевтичної ефективності, безпечності, якості життя, а також відповідних витрат при альтернативних медичних технологіях з метою раціонального використання коштів охорони здоров’я й суспільства для максимального задоволення потреб пацієнта. Це досить молода наука, тому триває формування її методологічного апарату – методів, термінології, про що свідчать численні публікації в закордонних і вітчизняних виданнях [1, 4-6, 10].
Принципи й терміни, що стосуються ФА, прийнято Міжнародним товариством фармакоекономічних досліджень (International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research – ISPOR), яке координує у співпраці з ВООЗ наукові та прикладні напрями фармакоекономіки.
За визначенням ISPOR, фармакоекономічний аналіз (pharmacoeconomic analysis) – це порівняльне вивчення двох і більше медичних технологій (схем профілактики, діагностики, лікування) за показниками витрат та результатів терапії. У світовій практиці використовують такі основні методи ФА:
1) «вартість–ефективність» (cost-effectiveness) – системний метод порівняння двох та більше альтернативних медичних технологій, коли вимірюють показники витрат і результатів лікування кожної з них;
2) «мінімізація вартості» (cost-minimization) – коли результати лікування оцінюють аналогічно еквівалентно, що дозволяє порівняти витрати для вибору дешевшої альтернативної медичної технології;
3) «вартість–користь» (cost-utilіty) – користь як ефективність лікування аналізують на основі суб’єктивної оцінки хворим якості життя (фізичного, психологічного, соціального функціонування) при використанні альтернативних схем лікування; при цьому порівнюють показники якості життя (за спеціальними опитувальниками) та визначають кількість років життя, стандартизованих за якістю, з обчисленням індексу QALYs (Quality Adjusted Life Years);
4) «вартість–вигода» (cost-benefit) – складніший аналіз, коли витрати і вигоди медичних технологій обчислюють лише у фінансових показниках, оцінюючи збережені кошти внаслідок зменшення днів непрацездатності, тривалості стаціонарного лікування; цей метод застосовують для оцінки вигоди при щепленнях, ранній діагностиці, профілактиці захворювань;
5) «вартість захворювання» (cost of illness) – розрахунок усіх прямих і непрямих (середніх) витрат на діагностику та лікування захворювання на рівні держави чи регіону з метою визначення структури й тенденцій використання коштів та оптимізації пріоритетів фінансування в охороні здоров’я [11].
Необхідно констатувати, що в мережі Інтернет та спеціалізованих журналах понад 10 тис. публікацій містять описи результатів ФА за допомогою методів «вартість–ефективність», «мінімізація вартості», «вартість– користь», «вартість–вигода», «вартість захворювання». Принциповим при розробці методики ФА є використання показників захворюваності, витрат за даними конкретної країни з урахуванням особливостей фармацевтичного ринку, стандартів надання медичної допомоги тощо.
З розвитком фармакоекономіки та використанням результатів ФА в охороні здоров’я тісно пов’язана й активізація діяльності щодо створення рекомендацій з ФА і формулярів. У 1992 р. Австралія стала першою країною, яка вимагала, щоби виробники подавали докази рентабельності (показника «витрати–ефективність») ЛЗ для його внесення до національного формуляра. З 1998 р. у Сіетлі (США) Формулярний комітет установив вимоги до виробників ЛЗ, яких зобов’язали подавати стандартизовані дані (пакети) про клінічні та економічні переваги нового ЛЗ для його включення до формуляра. 2000 р. у США було створено Академію управління фармацевтичною опікою (Academy of Managed Care Pharmacy – AMCP), у Великій Британії – Національний інститут клінічних переваг (National Institute for Clinical Excellence – NICE), які розробили вимоги щодо внесення ЛЗ до формулярів.
За даними ISPOR, законодавчі вимоги до ФА ЛЗ і медичних технологій уже діють у 24 країнах світу [12]. Першими країнами, які затвердили вимоги до ФА, були Австралія, Канада, США, Нова Зеландія. Пізніше законодавче регулювання ФА прийняли європейські держави – Бельгія, Франція, Німеччина, Нідерланди, Швейцарія, Латвія, Литва, Естонія, Фінляндія, Ірландія, Норвегія, Шотландія, Швеція, Велика Британія, Італія, Португалія, Іспанія, Угорщина, Польща, Україна, Російська Федерація, а також східні держави – Китай, Японія. Рекомендації з ФА (pharmacoeconomics guidelines) можуть використовуватися і для підготовки клінічних досліджень з метою визначення рентабельності інноваційного ЛЗ.
Нами проаналізовано законодавчі документи, що регламентують проведення ФА у 12 країнах світу (таблиця).
Здебільшого ФА проводиться методом «вартість–ефективність», – понад 100 результатів таких досліджень публікується щорічно. Ці дослідження фінансуються спеціальними агенціями (відділами) урядів, промисловості, страхових компаній, фірмами-консультантами та університетами. Аналіз «вартість–ефективність» – це той інструмент, що підтверджує наявні дані про терапевтичну ефективність ліків у співвідношенні до витрат. Так, у США є найвищими ринкові ціни на інноваційні препарати, водночас обмежений бюджет на фармацевтичне забезпечення. Формулярні комітети лікарень, організації (відділи) з оцінки медичних технологій (health medical organizations), агенції з програми Medicaid вимагають надання інформації щодо ефективності витрат на ЛЗ [7, 8]. Фармацевтичні виробники змагаються між собою, аби продемонструвати, що витрати на їхні препарати виправдані ефективністю лікування. Як результат, виробники фінансують дослідження з ФА або останні проводяться медичними (фармацевтичними) науковими та навчальними закладами.
Вимоги до фармацевтичних виробників щодо показників «витрати–ефективність» їхніх ЛЗ законодавчо затверджені, зокрема в Австралії. Від виробників вимагається надання інформації про ці показники для включення препарату до формуляра. У Канаді встановлено аналогічні регулятивні вимоги до ФА ЛЗ [9]. У США аналіз «вартість–ефективність» систематично використовується для розподілу ресурсів охорони здоров’я. Так, американське Управління з контролю за харчовими продуктами та ЛЗ (Food and Drug Administration – FDA) широко застосовує точні стандарти до аналізу «вартість–ефективність», який проводиться фармацевтичними компаніями. FDA висунуло вимогу, що докази ефективності ЛЗ, які використовуються у ФА, мають бути отримані в ході суворо контрольованих рандомізованих клінічних досліджень. У Великій Британії NICE публікує огляди про результати аналізу «вартість–ефективність» та рекомендації щодо внесення певного препарату до Британського національного формуляра. В європейських країнах уряди також установлюють вимоги до аналізу «вартість–ефективність», вимагаючи від фармацевтичних компаній продемонструвати, що певний ЛЗ має достатню вигоду для здоров’я, яка відповідає його вартості [7-10].
Для інтерпретації результатів ФА важливим є визначення часових меж (інтервалів) досліджень, бо показники витрат та ефективності лікування протягом одного року можуть значно відрізнятися від таких у дослідженнях тривалістю 5, 10 чи 25 років. Наприклад, проведений аналіз «вартість–ефективність» на замовлення програми Medicare (США) для оцінки лікування ниркової недостатності показав, що витрати на пацієнта, який отримує гемодіаліз, щорічно становлять 32 тис. дол. Якщо пацієнту проводять трансплантацію нирки, то витрати в 1-й рік становлять 56 тис. дол., проте впродовж наступних років на цього хворого витрачається 6400 дол. У середньому витрати на гемодіаліз порівняно з трансплантацією нирки протягом 3 років зрівнюються, відтак трансплантація забезпечує значну економію коштів охорони здоров’я порівняно з гемодіалізом.
Результати ФА на науковій основі дозволяють проводити обґрунтований відбір ЛЗ як на індивідуальному рівні, так і на рівні створення державних переліків (формулярів), що сприяє більш раціональному використанню бюджетних (страхових) коштів. За наявності кількох терапевтичних схем рекомендується використовувати схему з оптимальним співвідношенням «витрати–ефективність», щоб витрати на фармакотерапію були порівнянними з отриманими результатами лікування.
Слід зазначити, що у європейських країнах одержав розвиток новий метод ФА – аналіз впливу на бюджет (budget impact analysis – BIA). Метою такого ФА є оцінка фінансових наслідків прийняття й використання нової медичної технології для охорони здоров’я в межах її певної частини чи системи в цілому, яка має обмежені ресурси. Зокрема, цей аналіз прогнозує, як використання нової медичної технології зменшить витрати на лікування в перспективі. Він виконується як доповнення до аналізу «вартість–ефективність» та використовується для планування бюджету страхових фондів країни. При цьому визначають, як заміна однієї медичної технології на ефективнішу зменшить страхові внески. Цей метод знаходить дедалі більше застосування в країнах, які мають недостатні ресурси, наприклад у Польщі, Італії.
Кількість досліджень з ФА зросла останніми роками, і важливо, аби вони допомагали керівникам закладів охорони здоров’я приймати рішення. приміром, в Австралії, Канаді (штат Онтаріо) діють юридичні централізовані вимоги до ціноутворення і відшкодування вартості ліків, які включаються до формуляра. На цій основі діють національні програми профілактики хвороб, включаючи їх діагностику (скринінг) та проведення імунізації. Інший аспект ФА – коли багато рішень у фармацевтичному забезпеченні приймають на місцевому рівні. Ці рішення називають «планом медичної допомоги», «шпитальним (лікарняним) планом». Вони можуть включати адаптацію керівних принципів (рекомендацій) з ФА і визначати перелік (формуляр) ЛЗ на місцевому рівні або для конкретного лікувального закладу. В деяких країнах, зокрема у США, ресурси системи охорони здоров’я розподіляють на місцевому рівні. Загалом практичні дослідження з ФА стосуються державного й місцевого рівнів, хоча рішення щодо конкретного пацієнта приймає лікар. Наприклад, якщо препарат включений до місцевого формуляра або керівних принципів лікування як препарат вибору, то цілком імовірно, що лікар буде рекомендувати його своїм пацієнтам.
У проаналізованих рекомендаціях з ФА використовуються такі підходи при обчисленні витрат на медичні технології (ЛЗ):
• за роздрібними аптечними цінами (Швеція);
• усі прямі та непрямі витрати (Німеччина);
• включення витрат залежить від перспектив дослідження (Угорщина);
• соціальні витрати: одночасно прямі медичні й непрямі витрати; використання методу оцінки людського капіталу для непрямих витрат (Італія);
• усі ресурси, що використані та є релевантними для аналізу, а також усі показники витрат за наявності посилання (США);
• прямі та непрямі витрати для національної системи охорони здоров’я (Англія та Уельс); затверджені ціни – в чинному переліку препаратів, виданому Міністерством охорони здоров’я або урядом Уельсу та Англії;
• усі ресурси, що використані та є релевантними для аналізу, всі показники витрат необхідно ідентифікувати й детально представити (Китай);
• на основі мінімальної оптової вартості на дату дослідження з урахуванням граничного рівня націнки, затвердженого державою (Україна) [5];
• усі прямі витрати (медичні та немедичні), непрямі витрати в межах сектора охорони здоров’я; витрати виробництва обчислюються окремо; при цьому використовують тарифи на державні медичні послуги, а також тарифи комерційних медичних послуг за даними 3-5 медичних закладів; аналогічно розраховується середня ціна на ЛЗ (Росія);
• останні ціни, що припадають на дату дослідження, з наданням посилання (Польща, Китай) [12].
Таким чином, при обчисленні витрат на медичні технології в кожній країні намагаються врахувати прямі й непрямі витрати. Керівні принципи фармакоекономічного аналізу та його термінологія можуть бути використані як база для підготовки, проведення і представлення результатів фармакоекономічних досліджень, які стануть основою при компенсації вартості (reimbursement) препаратів під час розробки Державного формуляра лікарських засобів в Україні.

Література
1. Заліська О.М. Фармакоекономіка: теорія і практика // Фармацевт. журнал. – 2000. – № 2. – С. 10-16.
2. Заліська О.М., Парновський Б.Л., Слабий М.В. Уніфіковані стандарти медичних технологій як база фармакоекономічних досліджень в Україні // Ліки України. – 2000. – № 9. – С. 13-14.
3. Заліська О.М. Розробка Програми фармакоекономічної оцінки лікарського забезпечення – складова частина процесу стандартизації в охороні здоров’я України // Фармацевт. журнал. – 2001. – № 3. – С. 3-10.
4. Заліська О.М., Парновський Б.Л. Програма фармакоекономічної оцінки лікарських засобів // Реєстр галузевих нововведень МОЗ України. – 2002. – № 16-17. – С. 105-106.
5. Заліська О.М. Використання методів фармакоекономічної оцінки лікарських засобів в Україні: Метод. рекомендації / МОЗ України. – 2002. – 23 с.
6. Заліська О.М. Теоретичні основи і практичне використання фармакоекономіки в Україні: Автореф. дис. ... д-ра фарм. наук. – Львів, 2004. – 33 с.
7. Anell A., Svarvar P. Pharmacoeconomics and clinical practice guidelines: a survey of attitudes in Swedish Formulary Committees. Pharmacoeconomics 2000; 17: 175-185.
8. Gold M.R., Siegel J.E., Russell L.B., Weinstein M.C., eds. Cost-Effectiveness in Health and Medicine. – New York: Oxford University Press, 1996.
9. Cox E., Motheral B., Griffis D. Relevance of pharmacoeconomics and health outcomes information to health care decision-makers in the United States. Value in Health 2000; 3: 162.
10. Drummond M., Brown R., Fendrick A.M. et al. Use of Pharmacoеconomics Information Report of the ISPOR Task Force on Use of Pharmacoeconomic / Health Economic Information in Health-Care Decision Making. Value in Health 2003; 6 (4): 407-415.
11. Health care cost, quality and outcomes. ISPOR Terms Book / Ed. M.L. Berger, K. Bingefors, E.C. Hedblom et al. – 2003. – 264 p.
12. Pharmacoeconomic Guidelines Around the World // www.ispor.org.