Краща ефективність медичної допомоги, нижчі витрати – гасло 17-ї Всесвітньої зустрічі Міжнародного товариства фармакоекономічних досліджень (ISPOR) 2-6 червня 2012 р., Вашингтон (США)

Провідною місією Міжнародного товариства фармакоекономічних досліджень і оцінки результатів лікування (International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research – ISPOR), яке діє з 1995 р., є підвищення рентабельності, ефективності та рівнодоступності медичної допомоги для поліпшення здоров’я населення (www.ispor.org). Щорічно ISPOR проводить три міжнародні конгреси (в Європі, Америці, Азії), на яких обговорюються глобальні проблеми вдосконалення медичної допомоги та використання наукових доказів для прийняття управлінських рішень в охороні здоров’я з урахуванням особливостей регіону й країни. З огляду на місце проведення 17-ої Світової зустрічі ISPOR (Вашингтон), більшість доповідей було присвячено сучасним змінам у регулюванні та процесі прийняття законодавчих рішень у США. Також було розглянуто низку питань, які стосуються міжнародних аспектів регулювання відшкодування витрат на лікарські засоби, ціноутворення, методології досліджень результатів лікування й фармакоекономічного аналізу, зокрема в країнах ЄС. Враховуючи інтеграційні процеси України, створення системи відшкодування витрат на лікарські засоби (англ. Reimbursement), наприклад для хворих на гіпертонію й діабет, актуальним і необхідним для вітчизняних фахівців є оволодіння методологією оцінки медичних технологій та впровадження результатів фармакоекономічного аналізу в медичну, фармацевтичну науку й практику охорони здоров’я.

Головною темою 17-ї Всесвітньої зустрічі ISPOR було поліпшення ефективності медичної допомоги. Загалом у цьому форумі взяло участь більше 2900 учасників з 68 країн світу, для яких було представлено майже 60 усних і 1268 стендових доповідей про результати фармакоекономічних досліджень в онкології, кардіології, ендокринології, пульмонології, неврології та інших галузях охорони здоров’я. Було проведено 15 нарад з проблемних аспектів охорони здоров’я та 31 семінар з дискусійних питань медичної допомоги.

На запрошення ради директорів ISPOR Україну представляла професор Ольга Заліська – голова Українського відділу ISPOR, що діє при Львівському національному медичному університеті імені Данила Галицького й займається розвитком наукових, практичних і освітніх напрямів фармакоекономіки. Проф. О.М. Заліська взяла участь у засіданні групи керівників під назвою «ISPOR VISION 2020 Leаdership Retreat», під час роботи якого представила систему навчання провізорів з дисципліни «фармакоекономіка» в Україні. Учасники цього засідання високо оцінили рівень навчально-методичного забезпечення для вивчення фармакоекономіки в нашій державі. Під керівництвом Президента ISPOR на 2011-2012 рр. Марка Скалфера були опрацьовані директиви розвитку діяльності ISPOR у трьох стратегічних напрямах: методологія досліджень, освіта і зв’язки з громадськістю. Були створені керівні цільові групи, які опрацюють глобальні документи розвитку ISPOR до 2020 р.

Слід відзначити, що до програми 17-ої Всесвітньої зустрічі були включені стендові доповіді про результати фармакоекономічних досліджень в Україні, проведених учасниками Студентського відділення Українського відділу ISPOR (О.А. Мендрік, яка також брала участь у роботі 17-ї Всесвітньої зустрічі ISPOR, і В.В. Толубаєвим під науковим керівництвом проф. О.М. Заліської) та науковцями Національного фармацевтичного університету (м. Харків, керівник – проф. Л.В. Яковлєва). Вітчизняні фармакоекономічні дослідження були присвячені відповідно питанням визначення пріоритетів при оцінці медичних технологій в онкології, методиці аналізу протипухлинних препаратів, які зареєстровані в Україні, а також особливостям оцінки витрат при хронічних обструктивних захворюваннях легень і під час лікування статинами в Україні.

У вступному вітальному слові 4 червня Президент ISPOR на 2011-2012 рр. Марк Скалфер (Mark J. Sculpher), професор з Центру економіки охорони здоров’я Йоркського університету, представив етапи розвитку Міжнародного товариства фармакоекономічних досліджень. Сьогодні ISPOR налічує 11 тис. учасників зі 100 країн світу, в яких діють 56 регіональних відділів ISPOR, зокрема й Український відділ ISPOR (www.uspor.org.ua). Президент ISPOR охарактеризував провідні напрями діяльності та перспективи удосконалення освітніх технологій, методології фармакоекономічних досліджень і ширшого використання результатів для прийняття рішень про фінансування нових медичних технологій. Також було показано динаміку розвитку студентських відділень, які сприяють участі студентів у фармакоекономічних дослідженнях. Слід відзначити, що сьогодні в Європі діють 5 Студентських відділень ISPOR, серед них – Український студентський відділ ISPOR (голова відділення – В.В. Толубаєв) при Львівському національному медичному університеті імені Данила Галицького.

Перше пленарне засідання було присвячене темі: «Порівняння ефективності нових лікарських препаратів. FDA слід ставити питання: «Нові препарати працюють чи нові препарати працюють краще?» У своїй доповіді президент і головний виконавчий директор Центру політики медичних технологій (Балтимор, штат Меріленд, США) Шон Туніс (Sean R. Tunis) розглянув проблемні аспекти діяльності Управління з контролю ліків і харчових продуктів США (FDA). Як відомо, головна мета діяльності FDA полягає в підтвердженні того, що лікарські препарати приносять більше користі, ніж шкоди під час їх використання за призначенням (тобто проведення оцінки того, чи працює препарат). Проте для організацій охорони здоров’я критичними є такі питання: «Чи варто оплачувати новий препарат», «Чи він діє краще, ніж існуючі препарати?» і «Чи варто оплачувати ці вищі витрати?» Рішення про відшкодування витрат і законодавчі акти приймають різні організації (страхові компанії та FDA) майже одночасно, спираючись на майже однакову доказову базу. Чи підвищиться ефективність лікування та якість суспільної охорони здоров’я загалом, якщо регуляторні органи будуть більш послідовно розглядати докази порівняльної ефективності нових лікарських препаратів, які впроваджуються на ринок, і наявних альтернативних препаратів? Чи керівним структурам слід продовжувати дотримуватися нинішнього підходу, основаного на аналізі даних рандомізованих досліджень? Протягом пленарного засідання доповідачі Марк Маклілен (М. McClellan), доктор філософії, директор Енгельберзького центру реформи охорони здоров’я, Інституту Брукінгса (Вашингтон, США) та Вікі Сейферт-Марголіс (V. Seyfert-Margolis), доктор філософії, старший радник з політики науки та інновацій, головний науковий співробітник FDA (штат Меріленд, США), обґрунтували, що регулюючі органи повинні приділяти більше уваги доказам порівняльної ефективності.

На другому пленарному засіданні розглядалося питання «Реформа медицини в США під гаслом: «Краще здоров’я, краща медична допомога, нижчі витрати». У березні 2010 р. у США був прийнятий Закон «Про охорону прав пацієнта і доступність медичної допомоги», відповідно до якого основні реформи охорони здоров’я передбачають 10 напрямів поліпшення здоров’я та медичного обслуговування за нижчою ціною для всіх громадян США. Деякі положення закону вже впроваджують, інші будуть реалізовані до 2020 р. Положення стосуються таких питань: підтримання мінімально необхідного медичного страхування для осіб, неохоплених ним; розширення дії програми Медікейд; медичне страхування для громадян і підприємств малого бізнесу на основі відкритої політики; відсутність доплат і франшиз за «основний соціальний пакет» і багато іншого. Зокрема, на прикладі штату Меріленд, у якому вводиться низка інноваційних програм у галузі охорони здоров’я, було показано, як будуть здійснюватися ці реформи, спрямовані на досягнення кращого здоров’я та поліпшення обслуговування при менших витратах.

Третє пленарне засідання було проведене учасниками робочої групи ISPOR з належної практики щодо оцінки розподілу ризиків серед виробників і платників страховки при впровадженні інноваційних лікарських засобів. Доповідачі Лу Гаррісон (L. Garrison), доктор філософії, професор школи фармації університету Вашингтона (Сіетл, США), та Андріан Тоус (A. Towse), магістр філософії, директор відділу медичної економіки в Лондоні (Великобританія), представили, як діють угоди, які базуються на поділі ризиків, при застосуванні нових препаратів (Performance-Based Risk Sharing). Такі угоди (домовленості) можуть бути розподілені на «схеми, що базуються на встановлених результатах (наслідках) лікування», «угоди про розподіл ризиків», «відшкодування витрат на ліки з перспективними доказовими даними», «доступ для розвитку доказових даних про нові ліки». У цих схемах відстежується ефективність нового препарату в популяції пацієнтів протягом певного періоду часу. Рівень відшкодування на інноваційний препарат залежить від досягнутих результатів. Для цих угод найбільш важливими є два моменти: а) уточнення клінічної ефективності та показника невизначеності отриманих результатів серед пацієнтів; б) зниження невизначеності. Було показано, що такі угоди між виробником і платниками страховки укладаються в Канаді на регіональному рівні, в Австралії та Великобританії – на державному рівні; у Нідерландах  фінансуються схеми з доказовою базою для високовартісних препаратів.

Дослідження порівняльної ефективності (Comparative effectiveness research – CER) стають все більш популярними в країнах Європи та Північної Америки, що пов’язано з постійним зростанням вимог до досьє, які подають виробники для включення препарату до списків на відшкодування вартості ліків. У чому відмінність CER від звичайних клінічних досліджень? Під час проведення CER порівнюють інноваційний лікарський засіб з іншими (одним чи бажано двома) найкращими альтернативними препаратами, що присутні на ринку, в той час як при звичайних рандомізованих контрольованих дослідженнях, які необхідні для реєстрації лікарського препарату, зазвичай використовують плацебо чи стандартну терапію, яка не завжди є найпоширенішою у практиці. Іншою відмінністю CER є використання більш гетерогенної популяції пацієнтів. У клінічних дослідженнях, що проводяться до реєстрації препарату, група пацієнтів суттєво обмежується за віком, супутніми захворюваннями та іншими факторами. На відміну від цього, під час CER намагаються відтворити реальні умови лікування пацієнтів, включаючи групи ризику: осіб похилого віку, з тяжкими супутніми захворюваннями тощо. Варто зазначити, що CER може відрізнятися і за вибором критеріїв ефективності, коли перевага надається важливим для пацієнта показникам, наприклад, оцінці якості життя – фізичного, психічного та емоційного здоров’я. Отже, методи проведення CER не обмежуються клінічним дослідженням. До інноваційних ресурсів, що можуть використовуватися при цьому, належать реєстри даних пацієнтів, електронні бази даних, звіти страхових компаній та інші.

Слід відзначити, що в країнах ЄС Європейська комісія схвалила нові підходи до оцінки медичних технологій на основі даних міжнародного дослідження «Нові підходи для досягнення нових результатів» (автори Sorenson, Kanavos & Drummond, 2007), яке включало проведення CER. Зокрема, була створена постійно діюча інформаційна мережа з оцінки медичних технологій під назвою EUnetHTA для підтримки керівних рішень в галузі охорони здоров’я. Ця мережа координує роботу державних агентств з оцінки медичних технологій, науково-дослідних інститутів і міністерств охорони здоров’я; забезпечує дієвий обмін інформацією і підтримку для розробки політики в охороні здоров’я країн ЄС.

Хоча CER є перспективною базою для оцінки медичних технологій, під час його проведення досі виникає низка суттєвих перешкод, насамперед коли йдеться про життєво важливі галузі медицини, в яких терапевтичний прогрес відбувається надзвичайно швидко, наприклад, онкологію, кардіологію. Враховуючи достатньо тривалий час, необхідний для проведення дослідження із застосування ліків для терапії хронічних захворювань (наприклад онкологічних), після завершення CER терапія порівняння може бути вже не актуальною, оскільки за цей час на ринку з’являться вже нові препарати. Часто під час проведення досліджень із декількома альтернативними препаратами достатньо важко сформувати групу пацієнтів, які приймають більш традиційні ліки, якщо на час проведення CER інноваційний препарат вже показав позитивну ефективність і отримав добрі відгуки, у зв’язку з чим більше пацієнтів прагнуть отримати лікування новим препаратом. CER потребує значного залучення коштів, особливо при онкологічних чи інших хронічних захворюваннях. При цьому виробник нових препаратів не зацікавлений у такому порівняльному аналізі, тому що, незважаючи на значні фінансові інвестиції, результат порівняння може бути не на користь інноваційного препарату, який до цього, у клінічному дореєстраційному дослідженні, показав значні переваги. Наскільки важливо використовувати CER у прийнятті управлінських рішень щодо відшкодування витрат на лікарські засоби, все ще потребує обговорення. Адже практичне застосування CER створює менший попит на такі ліки, які мають достатню доведену ефективність і безпечність, але дещо поступаються препаратам порівняння. Це зменшує стимул до виходу на ринок нових продуктів, у яких немає чітко доведеної переваги щодо ефективності у порівнянні з конкурентами. Відповідно, це призводить до зменшення конкуренції на ринку, обмеження вибору споживача й підвищення ціни. З другого боку, багато дослідників наполягають, що CER змушує розробників звернути більшу увагу на ефективність препаратів. Отже, внаслідок цього поліпшиться ефективність нових технологій, що з’являються на ринку, та зменшиться кількість аналогів, що не мають значної терапевтичної переваги для пацієнтів. Незважаючи на неабиякий потенційний розвиток CER у світі, загальні висновки такі: поки що CER не мають суттєвого впливу на теперішню клінічну практику в більшості країн світу.

У США створений Інститут з питань дослідження результатів лікування, орієнтованих на пацієнта (англ. Patient-Centered Outcomes Research Institute – PCORI). Діяльність Інституту зосереджена на вивченні та систематизації інформації про результати оцінки якості життя хворих з поширеними захворюваннями для визначення препаратів, які мають переваги для поліпшення якості життя. У згаданих дослідженнях виникають складні взаємозв’язки: пацієнт – лікар – дослідник, дослідник – суспільство, виробник ліків – керівники, науковці – система надання медичної допомоги. Отже, отримані результати стосуються різних груп осіб: платників медичних послуг, асоціації пацієнтів, керівників та ін. Для ефективного проведення таких досліджень і збору інформації необхідна довіра й повага серед усіх залучених осіб, а це досить складно.

Традиційно на 17-й Міжнародній зустрічі ISPOR у перші дні проводилися короткі курси, на яких учасники форуму могли набути й поглибити знання з проблематики фармакоекономічних досліджень та оцінки медичних технологій в охороні здоров’я. Також були проведені форуми регіональних відділень ISPOR Російського Федерації, країн Азії та інші цікаві заходи.

Сонячно теплий Вашингтон зустрів напоєними свіжою зеленню парками, де багато американців проводять ранкові й вечірні пробіжки для здоров’я, бо навіть на будівлях плакати говорять: «Добре здоров’я додає років до життя». Величавий білосніжний Капітолій, спрямований у височінь монумент Вашингтона, піднесений сліпучо-білий меморіал Лінкольна, бібліотека Конгресу США, корпуси Джоржтаунського університету та його університетської клініки справили неймовірне враження на учасників форуму.

Незабутнє спілкування з однодумцями, оволодіння новими знаннями й навичками були корисними, кожен отримав потрібну інформацію про фармакоекономічні дослідження та розвиток методів оцінки медичних технологій у світі. Впровадження сучасних підходів до фармакоекономічних досліджень і оцінки медичних технологій, які були представлені на 17-й Всесвітній зустрічі ISPOR, є необхідним для раціонального використання ресурсів охорони здоров’я та створення науково обґрунтованої системи відшкодування витрат на лікарські засоби в Україні.